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关于“真实世界证据”:你想知道的一切,都在这里了

2020年01月30日 14:26来源:未知手机版

铭佳,萧鼎轮回,呢喃燕子语梁间

[ 亿欧导读 ] 国家药监局把2020年的一号文件留给了真实世界证据支持药物研发与审评,这一举动,被业界与学界评价为‘一个里程碑式的事件’。 图片来自“123RF”

【编者按】过去几十年,虽然随机对照临床试验一直被认为是评价药物安全性和有效性的金标准,但伴随着其研究结论外在临床实际应用中可能会面临挑战,或者存在传统的药物临床试验可能难以实施或需高昂的时间成本等问题。因此,如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性,近年来越来越受国内外关注,并且早已成为国内外药物研发和监管决策中的热点问题。

本文发于贝壳社,作者为鹿柴;经亿欧大健康编辑,供行业人士参考。

2020年的第一个礼拜,《真实世界证据支持药物研发与审评指导原则(试行)》文件出台后,许多媒体的报道中都出现了这么一句话:“国家药监局把2020年的一号文件留给了真实世界证据支持药物研发与审评,这一举动,被业界与学界评价为‘一个里程碑式的事件’。”

这一点或许足可见,真实世界证据支持药物研发与审评的重要性与关注度。

事实上,过去几十年,虽然随机对照临床试验一直被认为是评价药物安全性和有效性的金标准,但伴随着其研究结论外在临床实际应用中可能会面临挑战,或者存在传统的药物临床试验可能难以实施或需高昂的时间成本等问题。因此,如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性,近年来越来越受国内外关注,并且早已成为国内外药物研发和监管决策中的热点问题。

据了解,早在2018年12月,美国食品和药物管理局(FDA)发布了一项最新的2019年战略框架,该框架计划在监管决策中推进真实世界数据的使用,该机构表示这是未来的一个战略重点。此次国家药监局出台相关文件也算是迎头赶上,与时俱进,充分说明了对真实世界证据的重视。

那么究竟什么是真实世界证据,真实世界研究会给相关利益方带来哪些影响和机会?

 真实世界证据具体是指什么?

严格说来,目前关于真实世界证据并没有一个通用的定义。

一般来说,真实世界证据((Real World Evidence,RWE)是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况/或诊疗及保健有关的数据,经过分析后满足适用性的有可能产生真实世界证据。

与真实世界证据相关的主要有三个名词:随机对照试验(Randomized Controlled Trial,RCT)、真实世界数据(Real-World Data, RWD)和真实世界研究(Real World Research/Study,RWR/RWS)。

真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。需要说明的一点是并非所有的真实世界数据经分析后都能成为真实世界证据,只有满足适用性的真实世界数据才有可能产生真实世界证据。

而真实世界研究则是指针对预设的临床问题,在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据(真实世界数据)或基于这些数据衍生的汇总数据,通过分析,获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据(真实世界证据)的研究过程。

与真实世界研究相对的是随机对照试验(RCT),一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准,并为药物临床研究普遍采用。但有其局限性,除了上文提到的将RCT的研究结论外推于临床实际应用时面临挑战;另外,针对某些疾病领域,传统RCT难以实施,如某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病等等。

举个例子,上海梅斯医药科技有限公司董事长张发宝博士在一次活动上曾分享,在如今的靶向药治疗时代,很多药物可以跨病种治疗,如果不同疾病有相同的遗传背景和基因突变的情况下,想要判断一种药物是否可以跨病种治疗,传统的临床试验是非常难的,而真实世界则可以为我们带来大量的、潜在的可分析的点。

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