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浙大儿院牵头,整合创新药企、人工智能研究中心(2)

2018年11月14日 10:11来源:未知手机版

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留一份脐带血

为了挽救你和他的孩子

脐带血移植成为小儿白血病移植新趋势。浙大儿院1998年在全国率先开展小儿造血干细胞移植,已经成功完成了100余例,不仅服务了省内患儿,还辐射到周边地区,移植成功率达到70%左右。

浙大儿院血液科徐晓军副主任告诉钱报记者,随着移植技术的提高,以及医保政策的利好,现在小儿造血干细胞移植的需求在不断上升,患儿平均要等待2~3个月才能轮到。

为了适应新的需求,保证移植的质量,浙大儿院湖滨院区对原有的4个移植仓进行了装修。今年4月重新启用后,短短半年就完成了20多例移植。

预计2021年,浙大儿院滨江院区二期将建成并投入使用。届时滨江院区将增设10个移植仓,这样滨江院区一年的移植量可以达到一百多例,将大大缩短患儿的等待时间。

徐晓军介绍,在小儿白血病的造血干细胞移植上,脐带血移植的比例不断提高,约占所有移植的一半以上。在日本,这个比例更高。

一方面,脐带血移植配型相合的机率要比骨髓配型高得多,大部分都能在短时间配对成功,减少了寻找的时间。

另一方面,一份脐带血中的造血干细胞数量有限,而儿童的体重较轻,足够满足他们的需求。一旦脐带血造血干细胞移植成功,随后出现的排异反应也较轻,患儿能得到比较高的生活质量。

CAR-T细胞疗法

有望破解难治复发病例

无法通过化疗和造血干细胞移植来治愈的患儿怎么办?目前小儿白血病研究的热点之一是CAR-T细胞疗法,是当之无愧的免疫治疗“明星”。

2011年,美国宾夕法尼亚大学的研究人员首次成功利用CAR-T细胞疗法治愈了两名晚期淋巴细胞白血病患者。截至2013年12月,美国已有59名复发难治白血病患者接受该治疗,其中25人痊愈,长期生存率达到40%。

浙江省小儿白血病诊治技术研究中心副主任汤永民教授介绍了CAR-T细胞疗法的全过程:从患儿的体里抽血提取T淋巴细胞,然后用分子生物学的方法对T淋巴细胞进行基因改造,再输回患儿体内,让它们攻击癌细胞。

汤教授形容,小儿白血病患儿体内的T淋巴细胞只有“弹药”而没有“枪”,所以不能发挥正常的免疫功能。CAR-T细胞疗法相当于在T淋巴细胞上安装了一把能准确定位到癌细胞的枪,然后有针对性地消灭它们。

目前,国内各大医疗机构的CAR-T细胞疗法仍处在临床试验阶段。汤教授说,一般那些穷尽化疗、移植治疗,或者无法移植的、难治复发的小儿白血病患儿,家长可能会选择尝试这个全新的治疗方法。

但是,国内CAR-T细胞疗法治疗小儿白血病的效果仍不理想,约80~90%的患儿都出现了复发。所以,很多医疗机构都是将它和移植相结合,先用CAR-T细胞疗法杀死癌细胞,再进行造血干细胞移植。

而且,改装后的T细胞回到体内后,还会在数天后迅速活化、生殖,其外在表现就是发热、流感等症状,被称为“细胞因子风暴” ,这也是临床上需要攻克的难题。

汤教授介绍说,浙大儿院配有高标准、高配置的GMP实验室,在CAR-T细胞治疗、免疫靶向治疗新药的研究等方面具有丰富的经验和高规格的质控。中心成立后,实验室将进一步改造,自主研发CAR-T细胞,而不再依靠大公司的技术。

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