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70万元一支罕见病天价药背后:罕见病治疗该如何“买单”?

2020年08月12日 18:01来源:未知手机版

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>↑脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。图据《新医学》杂志

药物研发:

药企如何有动力研发罕见病药物?

最近引起关注的药物叫做诺西那生钠注射液,它的研发和生产者是美国渤健(BioGen)公司,而目前用来治疗脊髓性肌萎缩症(下简称SMA)的其他两种药物也均来自国外药企研发。

罕见病慈善组织“病痛挑战基金会”秘书长王奕欧接受红星新闻采访时表示,“目前,我国的罕见病药物基本都来自进口。这主要是因为国外很多国家对于罕见病药物研发的扶持政策已经比较成熟,所以大药厂才有动力去研发罕见病药物。”

美国是世界上第一个实施孤儿药(即罕见病药物的形象称呼)管理制度的国家。1982年 FDA 设立了孤儿药开发办公室( Office of Orphan Products Development,OOPD) 负责孤儿药审批。1983年美国国会批准《孤儿药法案》(Orphan Drug Act,ODA),正式实施孤儿药管理制度。

在ODA中,有一个重要规定:经认定的孤儿药一旦获准上市销售,就享有7年的美国市场专营保护期。

原国家食品药品监督管理总局药品审评中心中药民族药临床部部长唐健元等所撰写的《国外孤儿药管理制度对比研究及对我国的政策建议》里指出,专营与专利不同,孤儿药的市场专营属于药品行政保护,不受专利保护约束,且孤儿药的7年市场专营权是市场专营保护期中最长的,更具有保护性,成为激励美国企业研发孤儿药的主要动力。

除了美国以外,欧盟、日本等国家也制定了相应的罕见病药物相关管理制度。除了给予充分的市场保护以外,政策制定者还会为罕见病药物研发机构提供税费减免和研究资助。而在药物审批方面,各国家地区也会为药物评审使用快速通道。

>↑图据ICphoto

诺西那生钠注射液的研发和生产企业渤健(BioGen)曾对红星新闻解释说,罕见病治疗药物研发成本高,研发失败率高,是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世,因为适用患者人群小,相比于巨大的研发投入和失败成本,药企的商业回报也低于非罕见病药物。因此罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素,譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。

虽然目前国内尚没有针对罕见病药物管理研发的专门政策,但多年来伴随着社会意识的觉醒、专家学者们的奔走呼号,中国在加强罕见病药物研发和科技攻关方面也制定了相应的激励和保护政策。

2017年,中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革?鼓励药品医疗器械创新的意见》。该意见指出,“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。”意见还指出,“对创新药、罕见病治疗药品、儿童专用药、创新治疗用生物制品以及挑战专利成功药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据,给予一定的数据保护期。数据保护期自药品批准上市之日起计算。数据保护期内,不批准其他申请人同品种上市申请,申请人自行取得的数据或获得上市许可的申请人同意的除外。”

在具体科研方面,据国家卫健委,自2008年以来,我国新药专项支持神经胶质瘤、多发性硬化等罕见病用药研发课题20余项,部分治疗用药已经获得了新药证书。而在2017年和2018年新药专项课题申报指南中,更是将罕见病治疗急需药物列入“临床亟需药品研发”,支持研发课题9项,并申报了中央财政经费5000余万元。

罕见病的药物负担:

天价药是少数,但多数都需终身使用

诺西那生钠注射液在中国定价高达70万元一支,渤健曾向红星新闻表示,该定价水平相比美国来说已经降低了20%。但是,即便接受药企与中国初级卫生保健基金会的援助项目,SMA患者第一年的治疗费用也需要约140万元,此后每年的治疗费用为105万元。渤健此前曾回应红星新闻,在该援助项目的帮助下,患者和全自费相比可节省约三分之二。

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