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70万元一支罕见病天价药 罕见病治疗该如何“买单”?

2020年08月09日 20:10来源:未知手机版

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原标题:70万元一支罕见病天价药背后:罕见病治疗该如何“买单”?

近期,关于SMA治疗药物诺西那生钠注射液的中国价格问题意外获得大量关注。虽然关于其海外价格较低的传言已经被医保部门和药企予以回应解释,但这背后却折射出了罕见病治疗面临的困境。

2016年1月,原国家卫计委成立了任期三年的罕见病诊疗与保障专家委员会,负责研究提出符合我国国情的罕见病定义和病种范围。2018年,国家卫健委等五部门联合发布《第一批罕见病》目录,首次对中国121种罕见病进行确定,并表示该目录还会以动态更新方式逐步完善。

全球来看,目前共有7000多种单个疾病可以被视为罕见病,但这里面只有约5%有明确治疗手段。另外,由于罕见病多数为遗传基因类疾病,即便可以治疗,有不少也需要终身使用药物。就算抛开类似诺西那生钠这种“天价药”为不谈,相对“平价”的罕见病药物如果需要长程使用,对于患者及其家属来说也是沉重的负担。

关于罕见病治疗药物是否应该纳入医保,争论已经持续多年。反对者们认为,一种需要长期使用且治疗费用不低,但患病人数却很少的药物,值得用社会医保去覆盖吗?    

“值得与否”这个问题似乎有些残忍,那么除了纳入医保,是否还有更优的支付手段?针对罕见病支付机制进行更科学的顶层设计,盘活更多支付主体,引导社会发动集体力量缓解患者支付压力,或许是未来的可行之路。罕见病慈善组织“病痛挑战基金会”秘书长王奕欧接受红星新闻采访时表示,应该由官方牵头来推动罕见病商业保险的参与。 

↑脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。图据《新医学》杂志

药物研发:

药企如何有动力研发罕见病药物?

最近引起关注的药物叫做诺西那生钠注射液,它的研发和生产者是美国渤健(BioGen)公司,而目前用来治疗脊髓性肌萎缩症(下简称SMA)的其他两种药物也均来自国外药企研发。

罕见病慈善组织“病痛挑战基金会”秘书长王奕欧接受红星新闻采访时表示,“目前,我国的罕见病药物基本都来自进口。这主要是因为国外很多国家对于罕见病药物研发的扶持政策已经比较成熟,所以大药厂才有动力去研发罕见病药物。”

美国是世界上第一个实施孤儿药(即罕见病药物的形象称呼)管理制度的国家。1982年 FDA 设立了孤儿药开发办公室( Office of Orphan Products Development,OOPD) 负责孤儿药审批。1983年美国国会批准《孤儿药法案》(Orphan Drug Act,ODA),正式实施孤儿药管理制度。

在ODA中,有一个重要规定:经认定的孤儿药一旦获准上市销售,就享有7年的美国市场专营保护期。

原国家食品药品监督管理总局药品审评中心中药民族药临床部部长唐健元等所撰写的《国外孤儿药管理制度对比研究及对我国的政策建议》里指出,专营与专利不同,孤儿药的市场专营属于药品行政保护,不受专利保护约束,且孤儿药的7年市场专营权是市场专营保护期中最长的,更具有保护性,成为激励美国企业研发孤儿药的主要动力。

除了美国以外,欧盟、日本等国家也制定了相应的罕见病药物相关管理制度。除了给予充分的市场保护以外,政策制定者还会为罕见病药物研发机构提供税费减免和研究资助。而在药物审批方面,各国家地区也会为药物评审使用快速通道。

↑图据ICphoto

诺西那生钠注射液的研发和生产企业渤健(BioGen)曾对红星新闻解释说,罕见病治疗药物研发成本高,研发失败率高,是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世,因为适用患者人群小,相比于巨大的研发投入和失败成本,药企的商业回报也低于非罕见病药物。因此罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素,譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。

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